Enzymterapi, sygdomsbehandling med enzymer. I de fleste tilfælde omfatter enzymterapi behandling af patienter med medfødt enzymdefekt, fx Gauchers sygdom, som kan behandles ved indsprøjtning med det manglende enzym, glukocerebrosidase. Adenosindeaminase-mangel er en anden arvelig sygdom. I cellerne formidler enzymet adenosindeaminase (ADA) et trin i omdannelsen af adenosin og deoxyadenosin til urinsyre. Hvis ADA mangler, ophobes deoxyadenosin, hvad der især fører til død af de følsomme T-lymfocytter, som er et vigtigt element i immunsystemet. Børn med ADA-mangel, såkaldte boblebørn, har derfor stærkt svækket immunforsvar og må beskyttes mod infektioner. ADA-mangel kan behandles, ved at enzymet indsprøjtes, hvorefter det nedbryder overskuddet af deoxyadenosin i vævene. ADA-mangel kan også behandles med genterapi, ved at man indsætter genet for ADA i T-lymfocytter fra patienten. Se også genetiske sygdomme.